心腦血管疾病是心臟血管和腦血管疾病的統(tǒng)稱，泛指由于高脂血癥、血液黏稠、動(dòng)脈粥樣硬化、高血壓等所導(dǎo)致的心臟、大腦及全身組織發(fā)生的缺血性或出血性疾病。全世界每年死于心腦血管疾病的人數(shù)高達(dá)1500萬人，居各種死因首位。但現(xiàn)在已研制出一種新型的治療模式先已進(jìn)入臨床試驗(yàn)若試驗(yàn)成功將大大降低死亡率
在2015年，一類稱為PCSK9抑制劑的創(chuàng)新降低膽固醇新藥獲得批準(zhǔn)。它們可以大幅度降低“壞”膽固醇——LDL-C，為那些對(duì)他汀類藥物反應(yīng)不佳或者使用他汀類藥物后仍然需要進(jìn)一步降低膽固醇水平的患者提供了一項(xiàng)創(chuàng)新選擇。
The Medicines Co.和Alnylam Pharmaceuticals合作開發(fā)的inclisiran可能進(jìn)一步降低這類療法的成本。Inclisiran是一種RNAi療法，它通過利用RNA干擾技術(shù)，防止肝臟生成PCSK9蛋白。與已有PCSK9抑制劑相比，這一療法的一個(gè)重要優(yōu)勢(shì)是患者只需每年接受2-3次注射就可以達(dá)到控制膽固醇水平的效果，而已有PCSK9抑制劑需要每月接受一到兩次注射。
在ORION-9，ORION-10和ORION-11臨床試驗(yàn)中，心血管疾病患者將在18個(gè)月中接受4劑inclisiran或者安慰劑的治療。試驗(yàn)數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)在2019年下半年公布，如果試驗(yàn)數(shù)據(jù)積極，The Medicines Co.預(yù)計(jì)將在2019年年底遞交新藥申請(qǐng)。
這些ORION臨床研究同時(shí)是在廣泛人群中使用RNAi療法的第一組大型試驗(yàn)，它的結(jié)果可能預(yù)示RNAi療法作為一種治療疾病的新模式，能夠在更廣泛的領(lǐng)域得到應(yīng)用
