引言：2019年9月25日，為了指導(dǎo)申辦方規(guī)范建立與使用臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會，以及指導(dǎo)臨床試驗各相關(guān)方正確地認識、實施和評價非劣效試驗，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布了《臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會指導(dǎo)原則（征求意見稿）》和《非劣效設(shè)計臨床試驗指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，現(xiàn)向社會公開征求意見。

為了指導(dǎo)申辦方規(guī)范建立與使用臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會，以及指導(dǎo)臨床試驗各相關(guān)方正確地認識、實施和評價非劣效試驗，我中心經(jīng)過廣泛調(diào)研和討論，組織起草了《臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會指導(dǎo)原則（征求意見稿）》和《非劣效設(shè)計臨床試驗指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，現(xiàn)向社會公開征求意見。
       我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴的意見和建議，并及時反饋給我們。征求意見的時限為自發(fā)布之日起1個月。
       您的反饋意見請發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：
       聯(lián)系人：曾新、周軍
       聯(lián)系方式：zengxin@cde.org.cn，zhouj@cde.org.cn
       感謝您的參與和大力支持。

附件一：《臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會指導(dǎo)原則》

臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（Data Monitoring Committee，DMC）是一個獨立的具有相關(guān)專業(yè)知識和經(jīng)驗的專家組，負責定期審閱來自一項或多項正在開展的臨床試驗的累積數(shù)據(jù)，旨在保證臨床試驗中受試者的安全性、繼續(xù)試驗的合理性及科學(xué)價值。

本指導(dǎo)原則主要闡述數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（Data Monitoring Committee，DMC）在臨床試驗中的職責、任務(wù)和組成，以及DMC運行過程中的操作規(guī)范和統(tǒng)計學(xué)考慮，并強調(diào)DMC的獨立性以及對利益沖突的規(guī)避原則，旨在為臨床試驗提供DMC建立與實施的指導(dǎo)性建議，以確保DMC的規(guī)范運作和順利實施。

《臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會指導(dǎo)原則》分為七個部分，內(nèi)容如下：

• 第一部分為“引言”，闡述了制定該指導(dǎo)原則的目的。

• 第二部分為“DMC的職責和任務(wù)”，指出臨床試驗設(shè)立DMC主要有安全性監(jiān)查、有效性監(jiān)查、試驗質(zhì)量監(jiān)查等方面的職能。DMC可以在非盲狀態(tài)下利用臨床試驗過程中收集的有效性和安全性數(shù)據(jù)，依照預(yù)先制定的方案執(zhí)行風險-獲益評估，為申辦方提供建議。

• 第三部分為“DMC的建立”，闡述了DMC成員的組成，強調(diào)在確定DMC成員時應(yīng)注意DMC成員的獨立性以及應(yīng)規(guī)避的利益沖突。

• 第四部分為“DMC操作規(guī)范”，詳細闡述了DMC章程的制定、DMC會議、DMC提出的建議以及會議記錄。

• 第五部分為“DMC運作中的統(tǒng)計學(xué)考慮”，詳細說明了期中分析計劃的制定以及考慮要點，闡釋了項目統(tǒng)計師、獨立統(tǒng)計團隊和DMC統(tǒng)計專家在DMC統(tǒng)計工作中的不同職責。

• 第六部分為“DMC與相關(guān)方的互動”，包括DMC與申辦方的必要交流、DMC與獨立統(tǒng)計團隊的互動、DMC與監(jiān)管機構(gòu)的互動等。

• 第七部分為“附錄”，提供了參考文獻，詞匯表，中英文詞匯對照。

附件二：《非劣效設(shè)計臨床試驗指導(dǎo)原則》

2016年發(fā)布的《藥物臨床試驗的生物統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則》雖然對非劣效設(shè)計進行了描述，但限于篇幅不夠全面和系統(tǒng)。為了讓臨床試驗各相關(guān)方正確地認識、實施和評價非劣效試驗，有必要針對該設(shè)計專門制定指導(dǎo)原則?！斗橇有гO(shè)計臨床試驗指導(dǎo)原則》著重闡述了非劣效設(shè)計的應(yīng)用條件、特有的設(shè)計要點以及其它相關(guān)考慮。

《非劣效設(shè)計臨床試驗指導(dǎo)原則》分為六個部分，內(nèi)容如下：

• 第一部分為“概述”，闡述了制定該指標原則的目的及其適用范圍。

• 第二部分為“應(yīng)用條件”，指出非劣效試驗應(yīng)確保具有足夠的檢定敏感性。要確保具有檢定敏感性，必須保證可獲得充分的陽性對照藥療效的既往證據(jù)，能夠滿足恒定假設(shè)，以及具有良好的試驗質(zhì)量。

• 第三部分為“設(shè)計要點”，闡述了非劣效設(shè)計的統(tǒng)計假設(shè)，陽性對照藥的選擇要求，以及分析人群對統(tǒng)計結(jié)論的影響。

• 第四部分為“非劣效界值的確定方法與統(tǒng)計推斷”，闡述了固定界值法和綜合法，詳細介紹了兩種方法的計算過程和統(tǒng)計推斷條件。

• 第五部分為“其它考慮”，討論了試驗藥相對于療效損失所能提供的其它方面潛在獲益，非劣效和優(yōu)效檢驗相互轉(zhuǎn)換的注意事項，三臂非劣效設(shè)計的應(yīng)用條件，以及與監(jiān)管機構(gòu)溝通的問題及前期準備等。

• 第六部分為“附錄”，提供了中英文詞匯對照，固定界值法和綜合法的計算公式，以及兩種方法的應(yīng)用示例。